ژن درمانی و تلاش برای درمان بیماری های مغزی

 شواهد حاصله از یک آزمایش بر روی کودکان نشان داد که این درمان می تواند یک بیماری نادر تخریب عصبی ارثی را شناسایی کند. آنها معتقدند که از این تکنیک می توان سرانجام برای درمان بیماریهای شایع مغز مانند آلزایمر و پارکینسون استفاده کرد. این تیم بیان داشت که ژن درمانی موجب درمان کمبود اسید دکربوکسیلاز L-amino acid (AADC) می شود که توانایی بدن در ساخت دوپامین و سروتونین را با مشکل روبرو می کند و باعث تاخیر در رشد و طیف وسیعی از علائم حرکتی و رفتاری می شود. در هفت کودک با کمبود AADC، ژن درمانی متابولیسم دوپامین را افزایش داد . همچنین در طی سه ماه، شش کودک دیگر  بحران های چشمی (OGC) که عموما در اثر این بیماری صورت می گیرد را تجربه نکردند و پس از یک سال، شش نفر از شرکت کنندگان کنترل سر طبیعی داشتند. محققان دانشگاه اوهایو بر اساس موفقیت آزمایش اولیه در کمبود AADC ، اکنون در حال برنامه ریزی آزمایشات بالینی ژن درمانی تحویل مغز در سایر بیماری های لاعلاج و ناتوان کننده هستند. نتایج این مطالعه نشان داد "رویکرد ژن درمانی شرح داده شده نشان دهنده سالها کار دقیق جهت توسعه و فهمیدن روشهای موثر برای انتقال ژن درمانی به مغز است. این پروسه چارچوبی را برای درمان سایر بیماریهای ژنتیکی CNS انسان فراهم می کند".